GC녹십자, 산필리포증후군 치료 신약 국내 희귀의약품 지정… 5년 내 상용화 목표

미국·유럽 이어 국내 희귀의약품 지정
소아 7만 명 당 1명꼴 발병… 승인된 치료제 無
“치료제 개발 빨라져 미충족 의료 수요 해소 기대”

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GC녹십자 본사

GC녹십자는 자체 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제 후보물질 ‘GC1130A’가 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에 이어 식품의약품안전처(식약처)로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 5일 밝혔다.

국내 희귀의약품 지정은 유병 인구 2만 명 이하인 질환에 사용되는 의약품, 적절한 치료 대안이 없거나 기존 치료제 대비 안전성과 유효성이 현저히 개선된 의약품 등을 대상으로 한다. 국내에서 희귀의약품으로 지정되면 품목허가 신청 전 사전 검토 수수료가 감면되고 조건부 허가 신청 대상 등의 혜택이 부여된다.

산필리포증후군은 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease) 일종으로 소아 약 7만 명 당 1명 비율로 발생하는 것으로 알려졌다. 일반적으로 2~5세부터 언어 발달 지연 및 발달 정체가 나타나고 이후 인지 기능 저하, 운동 능력 약화, 호흡기 문제 등으로 이어져 생명에 심각한 영향을 준다. 현재까지 승인된 산필리포증후군 치료제는 없다. 증상 완화를 위한 재활 치료만 이뤄지고 있어 미충족 의료 수요가 매우 높은 상태다.

GC녹십자는 치료제를 뇌실투여(ICV, intracerebroventricular)제형으로 개발하고 있다. 약물을 뇌실로 직접 투약하기 때문에 중증 환자군의 인지 기능 개선에 효과적일 것으로 기대하고 있다. 실제로 지난해 발표된 GC1130A 비임상 결과에서 ICV제형이 척추강 내 직접 투여(IT) 대비 최대 47배 높은 약물 전달 효과가 있다는 것을 입증했다.

GC1130A는 현재 한국을 비롯해 미국과 일본 등에서 임상 1상을 진행 중이다. GC녹십자는 5년 내 치료제 상용화를 목표로 하고 있다.

허은철 GC녹십자 대표는 “국내 희귀의약품 지정으로 개발 속도가 한층 빨라질 것으로 기대한다”며 “GC1130A가 산필리포증후군 환자들의 미충족 의료 수요를 해소할 수 있는 의미 있는 대안이 될 것”이라고 말했다.