2월 첨단재생바이오법 개정안 시행… 이엔셀, 희귀병 치료 첨단의료기술 제안

내달 재생의료기술 활성화 중점 개정안 시행
이엔셀, 시행 앞두고 의료현장 사전 마케팅
“인체세포 등 활용 노하우 기반 다양한 치료 옵션 제공”

‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(첨단재생바이오법)’ 개정안이 다음 달 21일 시행을 앞두고 있는 가운데 희귀·난치성 질환 치료제 개발 업체들도 본격적으로 움직이기 시작했다.

희귀·난치 질환인 샤르코-마리-투스병 1A형 줄기세포치료제를 개발 중인 이엔셀은 이번 개정안 시행과 관련해 첨단재생의료 치료 접근성 개선에 주목하고 있다고 28일 밝혔다. 임상 등을 통해 안전성과 유효성 등을 확인한 관련 재생의료기술을 전문가그룹 심의위원회 심의를 거쳐 환자 치료에 사용할 수 있고 이전보다 다양한 치료 옵션을 활용할 수 있다는 설명이다. 다양한 치료법을 제공할 수 있어 치료제 개발 기간을 단축하고 조기 상업화를 추진할 수 있을 것으로 보고 있다. 이와 연계한 위탁개발생산(CDMO) 사업 확대도 기대하는 모습이다.

첨단재생바이오법은 생명공학 기술 발달로 의약품 개발 고도화에 맞춰 정부 주도 하에 법으로 정한 안전관리체계 규정을 말한다. 첨단바이오의약품은 주요 원료로 살아있는 세포나 조직 등을 사용하는 의약품을 말한다. 기존 화학 원료 기반 합성의약품과 특성이 다르기 때문에 이와 관련된 안전성과 효과 검증, 원료 채취 및 생산 등 과정, 사후관리 등에서 차별화된 평가와 관리가 필요하고 이에 따라 첨단재생바이오법이 제정됐다.

우리나라는 지난 2019년 8월 제정해 2020년 8월부터 시행에 들어갔다. 치료 중심에서 완치와 예방 위주 보건의료 패러다임을 변화시키고 인체세포 등을 활용해 손상된 조직과 장기를 재생시키는 인체기능 복원기술 고도화를 유도한다는 취지다. 궁극적으로는 첨단재생의료 분야 안전·관리 감독과 기술 경쟁력 확보 및 실용화 지원을 정부가 주도해 국민 건강 및 삶의 질을 향상시키는데 목적이 있다.

이번 개정안은 첨단재생의료에 대한 환자 접근성을 개선하고 안전관리를 강화하는데 중점을 뒀다. 개정안 시행에 따라 첨단재생의료 치료가 이전보다 수월해지고 임상 연구 대상이 희귀·난치 질환을 비롯해 중대 질환으로 대폭 확대될 것으로 기대하고 있다. 원료로 사용되는 인체세포 등을 취급하는 관리업 허가 기준 완화와 전문가그룹인 심의위원회 운영안도 핵심 내용이다.

이엔셀의 경우 개정법 시행을 앞두고 사전 마케팅 활동을 본격적으로 추진하고 있다. 특히 희귀·난치 질환 임상연구에 첨단재생의료기술을 적용할 수 있다는 점을 강조하고 있다. 이엔셀은 작년 12월 유전성 난치 질환으로 알려진 샤르코-마리-투스병 1A형 환자를 대상으로 차세대 줄기세포치료제로 개발 중인 EN001의 임상 1b상 고용량군 환자 투여를 개시했다. 듀센근디스트로피(DMD)와 노화성 근감소증을 적응증으로 하는 국내 임상시험계획(IND)도 승인받은 바 있다.

이엔셀 관계자는 “이엔셀은 치료제 원료로 사용되는 인체세포 등에 대한 채취, 처리, 검사, 보관 등의 구체적인 절차와 방법 관련 노하우와 데이터를 충분히 보유하고 있다”며 “이를 활용해 희귀·난치 질환 환자들에게 다양한 치료 옵션을 제공할 수 있다”고 말했다.

이엔셀은 개정안 시행에 맞춰 의료기관과 환자들이 원하는 치료 옵션을 적기에 제공할 수 있도록 의료현장 접점을 지속 확대한다는 계획이다. 또한 이와 연계해 세포유전자치료제 위탁개발생산(CDMO) 사업 확대 방안 모색도 병행한다는 방침이다.