이엔셀, ‘3000명당 1명꼴’ 유전성망막변성 치료 AAV 플랫폼 기술특허 출원

아데노연관바이러스(AAV) 벡터 후보군 확보
AAV 기반 유전자치료제 분야 집중 육성
안과 질환 이어 근육 관련 기술 개발 초읽기
AAV 유전자치료제 플랫폼·생산 기술 확보

바이오신약 개발·의약품 위탁연구개발(CDMO) 업체 이엔셀은 최근 유전성망막색소변성 치료를 위한 ‘AAV 플랫폼’ 기술특허 출원을 완료했다고 19일 밝혔다.

유전성망막변성(IRD, inherited retinal degeneration)은 안구 내 광수용체가 사멸해 시세포 및 망막색소상피세포가 파괴되는 유전성질환이다. 유전적 원인에 의해 발병한다. 전 세계적으로 2500~3000명당 1명 빈도로 환자가 발생하는 것으로 알려졌다. 국내 환자 규모는 약 2만 명 수준으로 추산된다.

이엔셀 연구진은 안구 내 광수용체 세포 내에 특이적으로 전달이 가능한 아데노연관바이러스(AAV, Adeno-Associated Virus) 벡터 후보군을 확보해 이번 특허를 고안했다고 한다. 안구 세포나 조직으로 정확하게 유전자를 전달하고 발현 효율을 향상시킬 수 있는 플랫폼 기술이라고 소개했다.

AAV는 유전자 전달 바이러스벡터(유전물질을 세포에 전달하기 위한 매개체) 시스템으로 이해할 수 있다. 면역원성이 낮고 유전체 내에 통합되지 않아 유전자치료제의 핵심 역할을 담당한다. 이엔셀은 AAV 관련 기술특허뿐 아니라 관련 생산 기술을 개발한 경험도 있다. 효율적인 바이러스벡터 생산 시스템 개발을 통해 유전자치료제 생산 비용을 절감하면서 생산성을 끌어올릴 수 있는 노하우를 보유하고 있다.

이엔셀은 다품목 세포유전자치료제 CDMO 분야 노하우를 바탕으로 AAV 기반 유전자치료제 영역을 성장 동력으로 여기고 집중 육성한다는 방침이다. 안구 질환 외에 근육 관련 AAV 플랫폼 원천 기술 개발도 초읽기에 돌입한 상황이라고 전했다.

이엔셀 관계자는 “첨단바이오의약품 CDMO 강자로서 AAV 기반 치료제 분야를 선도하기 위해 이 분야를 집중 육성하고 있다”며 “이엔셀의 기술력과 글로벌 수준 GMP 설비를 바탕으로 AAV 기반 유전자치료제 분야 노하우가 CDMO 사업의 터닝포인트가 될 것으로 기대한다”고 말했다.

한편 이엔셀은 최근 바이오 공정 기술 솔루션 업체 싸토리우스코리아(Satorius Korea)와 공동으로 AAV 기반 유전자치료제 대량 생산을 위한 공정 개발을 완료한 바 있다.